Saving Mila — Time is Running Out!

Help us raise $4M for research & trials to Stop Batten

Mila's Miracle Foundation to Stop Batten A Project of Creative Visions Fiscal Sponsorship

Mila's Miracle Foundation to Stop Batten

In January 2017, we set out on a mission to get a gene therapy trial started for Mila's type of Batten Disease—a devastating condition that rips abilities, and then life, away from children. Thanks to the initial support of our amazing community, our trial is scheduled! HOWEVER, if we don't raise $500K by November 19th everything stops.

There's no other way to put it—my 6-year-old daughter, Mila, is dying. I lie by her side every night when she sleeps and my heart bleeds. My face burns from the tears.

Mila could be your child. She splashed in the pool, begged for chocolate ice cream, and sang her favorite songs. She rode bikes. She skied. But at 4 years old, she started to fall over, to bump into things. She pulled books in close, got stuck on words. She was finally diagnosed with Batten Disease, a rare genetic condition that robs normal children of everything. They end up bedridden, on a feeding tube, with seizures, and cognitively impaired. There is no cure.

We were given no hope. But we discovered gene therapy has STOPPED and even reversed diseases like Batten. Parents of children in recent trials are ecstatic by the improvements they are seeing. Mila and children with her type of Batten deserve the same chance!

So we fought day and night and raised nearly $1M to put together a gene therapy trial—and it's finally going to happen! HOWEVER, we need to raise an additional $500K by November 19th or everything stops. Hope is lost for Mila and all children like her.
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HOW YOU CAN HELP TODAY
1) GIVE whatever you can. No donation is too small (tax-deductible)
2) SHARE on social media (#SavingMila)
3) EMAIL this page to your family + friends. LET'S GO VIRAL!
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Mila could live a long happy life. YOU can keep our family and many others together.

With gratitude and determination,
Julia, Alek, Mila, and Azlan



For CREDIT CARD donations, please use the Donate box above.

Mila's Miracle Foundation, Inc. is a 501(c)(3) nonprofit organization, with pending status. We are currently fundraising through our fiscal sponsor, Creative Visions Foundation, a 501(c)(3) nonprofit organization. All donations are tax-deductible.


Fondazione Mila’s Miracle - Fermiamo il Morbo di Batten

Mila è la nostra gioia. Un sorriso raggiante, due occhi splendenti, una risata contagiosa capace di donare felicità a chiunque le stia intorno. Mila ama le piccole cose... rincorrere i fiocchi di neve, saltare nelle pozzanghere, andare alla ricerca di rametti e sassolini… È guardando il mondo attraverso i suoi occhi, che abbiamo scoperto la bellezza e la magia delle piccole cose della vita.

Mila è nata perfettamente sana. È cresciuta arrampicandosi, camminando nella natura, cantando e affrontando con grinta una dopo l'altra le piccole sfide dell'infanzia. Ma, a poco a poco, le cose sono cambiate. A tre anni abbiamo notato che non riusciva a completare le frasi e che un suo piedino aveva iniziato a girarsi verso l'interno. A quattro anni ha iniziato a non vedere più bene i libri delle favole. A cinque anni ha cominciato a camminare a piccoli passi, in modo incerto, e a cadere all'indietro. Pediatri, neurologi, oftalmologi: in tutto questo tempo, nessuno è stato in grado di pronunciare una diagnosi. Compiuti i sei anni, nel giro di poche settimane, le condizioni di Mila sono peggiorate al punto che, presi dalla disperazione, l'abbiamo portata al Children's Hospital Colorado. In seguito a una complessa serie di test, abbiamo ricevuto una diagnosi raggelante: Mila è affetta dal Morbo di Batten. In quel momento, il nostro mondo si è fermato.

Il Morbo di Batten è una rarissima malattia congenita neurodegenerativa che provoca la perdita progressiva della vista fino alla cecità, la regressione dell'apprendimento e la perdita delle abilità motorie prima di un inesorabile decesso del bambino affetto nel giro di pochi anni. Ogni anno vengono al mondo centinaia di bambini affetti da una delle varianti del Morbo di Batten e in tutti i casi, a causa dell'assenza di una cura, l'esito è fatale. Attualmente, ci sono al mondo circa 14mila bambini affetti dal Morbo di Batten. I fratelli e le sorelle di questi bimbi hanno una probabilità del 25% di sviluppare anch'essi la malattia, cosa che rende la diagnosi ancor più devastante per le famiglie colpite.

Sebbene ad oggi non esista una cura contro il Morbo di Batten, alcuni sviluppi scientifici conseguiti di recente nell'ambito di vari studi clinici sono stati in grado di bloccare o di rallentare notevolmente il decorso della malattia. Le famiglie dei bimbi coinvolti in queste sperimentazioni hanno giocato un ruolo chiave nel finanziamento delle ricerche scientifiche, ma nessuna delle sperimentazioni finora condotte si è occupata in modo specifico della variante del Morbo di Batten di cui è affetta Mila. Desideriamo quindi promuovere la raccolta di 4 milioni di dollari per avviare il prima possibile una sperimentazione clinica specifica per arrestare il decorso della malattia nei bambini affetti dalla variante del Morbo di Batten che ha colpito la nostra Mila.

Tutte le donazioni saranno destinate alla ricerca e a una sperimentazione clinica che verranno condotte da un'équipe internazionale di scienziati che si occupano del Morbo di Batten, tra cui anche molti italiani. Gli sforzi dell'équipe verteranno principalmente sulla terapia genica, che si è finora rivelata lo strumento più veloce ed efficace, anche dal punto di vista dei costi; esamineranno, inoltre, anche altre opzioni quali l'approccio molecolare. La ricerca finalizzata allo sviluppo di una terapia genica prevede tutte le fasi necessarie (da quella iniziale di laboratorio sui topi, agli studi sulla sicurezza), la produzione del vettore e in sede ultima la formulazione e il lancio della sperimentazione clinica vera e propria, per un costo complessivo stimato intorno ai 4 milioni di dollari. La nostra speranza è che la ricerca che aiuteremo a sovvenzionare costituisca il primo passo verso enormi progressi non solo nella lotta contro il Morbo di Batten ma anche nella lotta contro altre malattie genetiche rare che affliggono milioni di persone nel mondo.

Mila ha perso la vista e quasi totalmente la parola e la capacità di camminare. Ma conserva intatti il suo spirito e la sua voglia di vivere. Per questo, abbiamo bisogno del Vostro aiuto per dare subito inizio alla ricerca volta a dare a tutti i bambini come Mila una seconda possibilità. Perché tutti i bambini affetti dal Morbo di Batten meritano almeno una speranza.

Ogni giorno conta. Vi chiediamo, col cuore, di fare una donazione oggi.

- Julia e Alek, i genitori di Mila

$431,116 Raised
43% towards $1,000,000 Goal

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