Help us raise $4M for research & trials to Stop Batten

Give Mila and other children like her a second chance at life.

Mila's Miracle Foundation to Stop Batten A Project of Creative Visions Fiscal Sponsorship

Mila's Miracle Foundation to Stop Batten

Mila is our sunshine. Her smile is wide, her eyes sparkle, and her laugh radiates happiness. She takes pure joy in stacking every twig, eating every snow ball, splashing in every puddle. As her parents, she has shown us the beauty in even the tiniest details of life.

Mila came into the world perfectly healthy. She grew to be a hiker, a climber, a singer, a go-getter. But things started to change. At three, we noticed she was getting stuck on words and one foot was turned inward. At four, she started to pull books in close to her face. At five, she would fall backwards and occasionally her feet would move in an unusual pit-patter. We had her continually assessed by doctors, from neurologists to ophthalmologists. But no one could explain what was going on until she turned3 six, when everything got precipitously worse over a matter of weeks. In desperation, we brought her into Children's Hospital Colorado in hopes they would not release her until they figured out what was wrong. After many tests, the doctors diagnosed Mila with Batten Disease. Our hearts stopped. Our bodies went limp.

We learned that Batten Disease is a rare neurodegenerative disease which leaves children blind, cognitively impaired and unable to walk before they die at an early age. Every year, hundreds of children are born with some variant of Batten Disease, all of which are fatal and have no cure. Worldwide, roughly 14,000 children are afflicted with this disease. Siblings also have a 25% chance of developing the disease, which makes the diagnosis all the more devastating for families as they wonder about the fate of their other children.

As of yet, there is no cure for Batten Disease. However, recent clinical trials have proven to halt or significantly slow degeneration. Family organizations in the Batten community have been pivotal in funding these scientific discoveries and clinical trials, but none is specifically targeting the variant afflicting children like Mila. We want to do our part and raise $4M to fund research and start a clinical trial to halt degeneration in children facing Mila's type of Batten.

All funds will go towards research and a clinical trial for Mila's variant of Batten. We are in the process of putting together a team of scientists from around the world with experience in Batten disease and clinical trials. While we are focusing on gene therapy as it is the fastest and most cost-effective path to a cure, we will also assess other options such as small molecule work. A gene therapy approach costs roughly $4 million and includes the initial discovery phase (mouse models and safety studies), production of the gene-therapy vector, and ultimately the design and launch of the clinical trial itself. Our hope is that scientific advances we fund will also help Batten as a whole, and can be used to combat additional rare diseases affecting hundreds of millions of people worldwide.

Mila has lost her vision and much of her ability to walk and talk. But she is a fighter. We need your help now to start a new clinical trial and give children like Mila a second chance at life. Each child facing Batten deserves hope.

Every day matters. Please donate now.

- Julia and Alek, Mila's parents

STOPBatten.org


For CREDIT CARD donations, please use the Donate box above.

Mila's Miracle Foundation, Inc. is a 501(c)(3) nonprofit organization, with pending status. We are currently fundraising through our fiscal sponsor, Creative Visions Foundation, a 501(c)(3) nonprofit organization. All donations are tax-deductible.


Fondazione Mila’s Miracle - Fermiamo il Morbo di Batten

Mila è la nostra gioia. Un sorriso raggiante, due occhi splendenti, una risata contagiosa capace di donare felicità a chiunque le stia intorno. Mila ama le piccole cose... rincorrere i fiocchi di neve, saltare nelle pozzanghere, andare alla ricerca di rametti e sassolini… È guardando il mondo attraverso i suoi occhi, che abbiamo scoperto la bellezza e la magia delle piccole cose della vita.

Mila è nata perfettamente sana. È cresciuta arrampicandosi, camminando nella natura, cantando e affrontando con grinta una dopo l'altra le piccole sfide dell'infanzia. Ma, a poco a poco, le cose sono cambiate. A tre anni abbiamo notato che non riusciva a completare le frasi e che un suo piedino aveva iniziato a girarsi verso l'interno. A quattro anni ha iniziato a non vedere più bene i libri delle favole. A cinque anni ha cominciato a camminare a piccoli passi, in modo incerto, e a cadere all'indietro. Pediatri, neurologi, oftalmologi: in tutto questo tempo, nessuno è stato in grado di pronunciare una diagnosi. Compiuti i sei anni, nel giro di poche settimane, le condizioni di Mila sono peggiorate al punto che, presi dalla disperazione, l'abbiamo portata al Children's Hospital Colorado. In seguito a una complessa serie di test, abbiamo ricevuto una diagnosi raggelante: Mila è affetta dal Morbo di Batten. In quel momento, il nostro mondo si è fermato.

Il Morbo di Batten è una rarissima malattia congenita neurodegenerativa che provoca la perdita progressiva della vista fino alla cecità, la regressione dell'apprendimento e la perdita delle abilità motorie prima di un inesorabile decesso del bambino affetto nel giro di pochi anni. Ogni anno vengono al mondo centinaia di bambini affetti da una delle varianti del Morbo di Batten e in tutti i casi, a causa dell'assenza di una cura, l'esito è fatale. Attualmente, ci sono al mondo circa 14mila bambini affetti dal Morbo di Batten. I fratelli e le sorelle di questi bimbi hanno una probabilità del 25% di sviluppare anch'essi la malattia, cosa che rende la diagnosi ancor più devastante per le famiglie colpite.

Sebbene ad oggi non esista una cura contro il Morbo di Batten, alcuni sviluppi scientifici conseguiti di recente nell'ambito di vari studi clinici sono stati in grado di bloccare o di rallentare notevolmente il decorso della malattia. Le famiglie dei bimbi coinvolti in queste sperimentazioni hanno giocato un ruolo chiave nel finanziamento delle ricerche scientifiche, ma nessuna delle sperimentazioni finora condotte si è occupata in modo specifico della variante del Morbo di Batten di cui è affetta Mila. Desideriamo quindi promuovere la raccolta di 4 milioni di dollari per avviare il prima possibile una sperimentazione clinica specifica per arrestare il decorso della malattia nei bambini affetti dalla variante del Morbo di Batten che ha colpito la nostra Mila.

Tutte le donazioni saranno destinate alla ricerca e a una sperimentazione clinica che verranno condotte da un'équipe internazionale di scienziati che si occupano del Morbo di Batten, tra cui anche molti italiani. Gli sforzi dell'équipe verteranno principalmente sulla terapia genica, che si è finora rivelata lo strumento più veloce ed efficace, anche dal punto di vista dei costi; esamineranno, inoltre, anche altre opzioni quali l'approccio molecolare. La ricerca finalizzata allo sviluppo di una terapia genica prevede tutte le fasi necessarie (da quella iniziale di laboratorio sui topi, agli studi sulla sicurezza), la produzione del vettore e in sede ultima la formulazione e il lancio della sperimentazione clinica vera e propria, per un costo complessivo stimato intorno ai 4 milioni di dollari. La nostra speranza è che la ricerca che aiuteremo a sovvenzionare costituisca il primo passo verso enormi progressi non solo nella lotta contro il Morbo di Batten ma anche nella lotta contro altre malattie genetiche rare che affliggono milioni di persone nel mondo.

Mila ha perso la vista e quasi totalmente la parola e la capacità di camminare. Ma conserva intatti il suo spirito e la sua voglia di vivere. Per questo, abbiamo bisogno del Vostro aiuto per dare subito inizio alla ricerca volta a dare a tutti i bambini come Mila una seconda possibilità. Perché tutti i bambini affetti dal Morbo di Batten meritano almeno una speranza.

Ogni giorno conta. Vi chiediamo, col cuore, di fare una donazione oggi.

- Julia e Alek, i genitori di Mila

$427,036 Raised
10% towards $4,000,000 Goal

Supported by 1152 Donations:

  • Michael  M.
    I Gave $50
    Keep Your sunshine...be strong from Raquel and Sophia Maclean
  • Gianandrea F.
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  • Nell B.
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  • Marjorie R.
    I Gave $250
  • Silhouette
    Anonymous
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    From Jeff and Paige's Aunt Susan Prayers and blessings to you and Mila.
  • Jaclyn H.
    I Gave $10
  • Elyana F.
    I Gave $34
    From Julia & Sydney Funk's lemonade stand
  • Sara M.
    I Gave $200
    Keep on fighting Mila! A small donation from Ivana, Sara !
  • Gina Hann
    I Gave $100,000
  • Silhouette
    Anonymous
  • Silhouette
    Anonymous
    I Gave $390
    Per la piccola Mila dagli amici dei nonni di Trieste. Famiglie Bagata, Degrassi, Woynar, Vatua
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    For Mila on behalf of Sydney
  • Jaclyn H.
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  • Silhouette
    Anonymous
  • Claire K.
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    Keep on fighting Mila! Love to you and your family, Meera & Gigi
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    Loiri e Natascia - V D Liceo Oberdan
  • Laura B.
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    VD Liceo Oberdan
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  • Agnes U.
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  • Sid P.
    I Gave $200
    Because everybody deserves a fun, happy life.
  • elena c.
    Every bit counts! Lots of love and strenght to you and the little one with all our love, elena, mikel, katri and mari
  • Silhouette
    Anonymous
    I Gave $5,000
    Be strong Mila! Bring some hope to other kids with Batten.
  • Silhouette
    Anonymous
    This story has moved me. Let's beat Batten!
  • Jeni H.
    I Gave $100
    For Mila with love!